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模板:维基日报/工程与技术/2010年11月28日

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基因治疗
基因治疗

基因治疗改善了患有阿尔茨海默氏症小鼠的记忆问题Physorg):基因治疗(gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段,它已有一些成功的应用,并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。科学家们采取了合乎逻辑的步骤,试图直接将基因植入人体细胞中,其中具体关注一些由单基因缺陷引起的疾病,如囊肿性纤维化,血友病,肌肉萎缩症和镰状细胞性贫血。不过,这非常困难,主要是因为携带DNA很大段且要将它们置于大基因组的正确的位置。今天,大多数的基因治疗研究的目的是癌症和遗传性疾病相关的基因缺陷。